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PITTSBURGH, 15 juill. 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Knopp Biosciences LLC, une société privée de découverte et de développement de médicaments axée sur la fourniture de traitements révolutionnaires pour les maladies immunologiques et neurologiques avec des besoins très insatisfaits, a annoncé aujourd'hui avoir reçu la désignation « Maladie pédiatrique rare » de la part de la Food and drug Administration des États-Unis (FDA) pour son candidat thérapeutique KB-3061, un activateur des canaux potassiques Kv7.2/7.3 dépendants du voltage, pour le traitement de l'encéphalopathie épileptique associée à KCNQ2 (KCNQ2-EE).

Knopp fait progresser le développement de KB-3061 en tant que médicament de précision potentiel pour le KCNQ2-EE, une maladie génétique rare associée à des crises qui commencent dans les premiers jours de la vie et à un retard neurodéveloppemental profond. La maladie est causée par des mutations négatives prédominantes dans le gène KCNQ2, qui produit le canal potassique Kv7.2 essentiel au développement précoce du cerveau.

Comme annoncé précédemment, dans les cellules transfectées avec des variants géniques à l'origine de KCNQ2-EE, KB-3061 a démontré sa capacité à restaurer pleinement la fonction du canal potassique Kv7.2 muté dans les essais in vitro.

« L'octroi de cette désignation par la FDA représente une étape majeure pour Knopp Biosciences », a déclaré Michael Bozik, docteur en médecine, président-directeur général. « La désignation de maladie pédiatrique rare met en évidence les besoins médicaux importants non satisfaits des patients atteints de KCNQ2-EE. Nous sommes impatients de travailler avec la FDA pour faire avancer le développement de KB-3061. »

« La désignation de maladie pédiatrique rare par la FDA pour le KB-3061 fait progresser notre mission de promotion de la recherche et de soutien aux familles d'enfants atteints d'encéphalopathie épileptique et de retard développemental associé au KCNQ2 », a ajouté Jim Johnson, président de la KCNQ2 Cure Alliance. « Nous sommes ravis que le composé KB-3061 représente une nouvelle approche de la maladie qui est si dévastatrice pour nos familles. » 

La désignation de maladie pédiatrique rare par la FDA est accordée dans le cas de maladies graves ou parfois mortelles aux États-Unis, affectant moins de 200 000 personnes dans lesquelles les manifestations graves ou parfois mortelles concernent principalement des individus âgés de 18 ans ou moins. Cette désignation offre aux entreprises une incitation réglementaire spécifique à développer et commercialiser des thérapies qui traitent ces maladies pédiatriques rares. La désignation peut être utilisée seule ou en combinaison avec d'autres programmes, tels que la désignation de médicament orphelin.

La recherche Kv7 de Knopp est soutenue en partie par le prix U44NS093160 de l'Institut national des troubles neurologiques et des accidents vasculaires cérébraux des Instituts nationaux de la santé (NIH). Le contenu du présent communiqué de presse relève exclusivement de la responsabilité de Knopp et ne représente pas nécessairement les opinions du NIH.

À PROPOS DE KNOPP BIOSCIENCES LLC
Knopp Biosciences, basée à Pittsburgh, en Pennsylvanie aux États-Unis, est une société privée de découverte et de développement de médicaments axée sur la fourniture de traitements révolutionnaires pour les maladies immunologiques et neurologiques présentant un besoin élevé non satisfait. La petite molécule au stade clinique de Knopp, le dexpramipexole oral, est entrée dans des essais cliniques de Phase 2 sur l'asthme éosinophilique et est prévue pour le développement de Phase 3 dans le syndrome hypereosinophilique. La plateforme Kv7 préclinique de Knopp est destinée aux traitements des petites molécules pour l'encéphalopathie épileptique néonatale, d'autres épilepsies rares, le tinnitus et les douleurs neuropathiques. Veuillez consulter le site www.knoppbio.com.

À PROPOS DE KCNQ2 CURE ALLIANCE
KCNQ2 Cure Alliance est une organisation à but non lucratif dédiée à la collecte de fonds de recherche pour l'encéphalopathie épileptique associée à KCNQ2, une forme rare et catastrophique d'épilepsie commençant dans les premiers jours de la vie. Veuillez consulter le sitekcnq2cure.org.

Le présent communiqué de presse contient des « énoncés prospectifs », y compris des énoncés relatifs aux dépôts réglementaires prévus et aux programmes de développement clinique. Tous les énoncés prospectifs sont fondés sur les hypothèses et attentes actuelles de la direction et impliquent des risques, des incertitudes et d'autres facteurs importants, notamment les incertitudes inhérentes aux essais cliniques et aux programmes de développement de produits, la disponibilité de fonds pour soutenir la poursuite des recherches et des études, la disponibilité ou la disponibilité potentielle d'alternatives thérapeutiques ou de traitements, la disponibilité d'une protection par brevet pour les découvertes et les alliances stratégiques, ainsi que d'autres facteurs susceptibles d'entraîner un écart entre les résultats réels de Knopp et nos attentes. Rien ne garantit que tout produit médicamenteux expérimental sera développé ou fabriqué avec succès ou que les résultats finaux des études cliniques soutiendront les approbations réglementaires requises pour commercialiser un produit. Knopp ne s'engage aucunement à mettre à jour ou à réviser lesdits énoncés prospectifs, que ce soit à la lumière de nouvelles informations, d'événements futurs ou autrement.

Le portefeuille de produits pharmaceutiques de Knopp comprend des médicaments expérimentaux qui n'ont pas été approuvés par la Food and drug Administration des États-Unis. Ces médicaments expérimentaux font toujours l'objet d'une étude préclinique ou clinique visant à vérifier leur innocuité et leur efficacité.

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